에이프로젠, 퇴행성관절염 '근본 치료' 도전장…8월 환자 첫 투약

에이프로젠은 지난 3월 자사가 개발중인 퇴행성관절염 신약 AP209에 대한 임상시험 승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출해 협의 및 보완 중에 있으며 5월 말 혹은 6월 초에 임상시험을 승인 받을 것으로 예상하고 있다.

'관절염 개를 다시 뛰게 한 신약'이 이제 사람을 향한다.

에이프로젠(007460)은 12일, 자사가 개발 중인 퇴행성관절염 신약 AP209의 임상시험 승인 신청서를 지난 3월 식품의약품안전처에 제출했으며, 5월 말에서 6월 초 사이 승인을 받을 것으로 예상한다고 밝혔다. 임상시험을 수행할 대형 대학병원 등 의료기관 선정은 이미 완료된 상태로, 실제 환자 투약은 오는 8월부터 시작될 예정이다.

AP209는 이중수용체(Bispecific Receptor) 플랫폼 기술을 적용한 혁신신약(First-in-Class New Drug)이다. 이번 임상시험은 골관절염 환자를 대상으로 진행되며, 먼저 4주간 부작용 등 독성 여부를 면밀히 검증한 뒤 수개월에 걸쳐 추가 투약을 통해 치료 효과를 확인하는 방식으로 설계됐다.

안전성에 대한 자신감도 높다. 에이프로젠은 150여 마리의 원숭이를 활용한 전임상시험에서 주목할 만한 부작용이 관찰되지 않았다는 점을 근거로, 임상 단계에서 심각한 이상 반응이 발생할 가능성은 낮다고 보고 있다. 회사 관계자는 "이미 글로벌 거대 제약사들과 사전 협의를 진행해온 만큼, 사람에서 치료 효과만 확인되면 AP209의 대규모 라이선스아웃 딜은 순조롭게 이루어질 것"이라고 자신감을 내비쳤다.

업계가 AP209에 주목하는 것은 이미 동물 실험에서 확인된 극적인 치료 결과 때문이다. 관절염으로 발을 제대로 딛지 못하던 비글견이 AP209 투약 후 정상 개처럼 뛰어다닐 만큼 보행 기능을 거의 완전히 회복했다. 단순한 통증 감소에 그치지 않고, 손상된 관절 조직 자체가 정상에 가깝게 회복되는 근본적인 병변 개선 효과가 확인된 것이다. 정밀 분석 결과, AP209는 연골을 파괴하는 파골세포의 수와 활성을 크게 줄이는 동시에 연골 생성을 주도하는 조골세포의 활성은 유지시키는 이중 작용 기전을 가진 것으로 밝혀졌다.

전문가 평가도 고무적이다. 에이프로젠 관계자는 "비임상·전임상 시험을 수행한 전문 CRO와 자문 교수 등 의료 전문인들이 AP209가 골관절염 최초의 근본치료제(DMOAD)가 될 가능성이 높다고 평가하고 있다"며 "수개월 후 실제 환자들이 어떤 치료 효과를 보일지 귀추가 주목된다"고 말했다.

퇴행성관절염은 전 세계 수억 명이 앓고 있음에도 증상 완화 수준에 머문 치료제가 대부분인 분야다. AP209가 임상에서도 동물 실험의 결과를 재현해낸다면, 오랫동안 미충족 수요로 남아 있던 골관절염 근본 치료의 새 지평을 여는 게임체인저가 될 수 있을지 의료계와 투자자들의 시선이 집중되고 있다.

신승윤 기자 사진 에이프로젠